ترمیم دی‌ان‌ای در بدن؛ امید تازه برای درمان یک بیماری ژنتیکی نادر

یک روش اصلاح ژنتیک برای تغییر دی ان ای داخل بدن انسان برای نخستین بار به کار گرفته شد.

به گزارش خبرگزاری مهر به نقل از ایندپندنت، محققان در یک آزمایش بالینی از ابزاری با دقت بالا به نام «پرایم ادیتینگ» برای اصلاح جهش ژنتیکی در سلول های کبدی که در نتیجه بیماری ویلسون به وجود آمده بود استفاده کردند. این بیماری یک وضعیت نادر است که اجازه نمی دهد بدن انسان مس مازاد را دفع کند.

دستاورد مذکور در ژورنال نیچر منتشر شده و مسیر را برای جایگزین شدن فرایندهای آزمایشگاهی پیچیده با درمان های ژنتیک سریع تر، ارزان تر و کم تهاجمی تر که دی ان ای را داخل بدن انسان ترمیم می کنند، هموار خواهد کرد.

روندا رولند مدیر بنیاد بیماری ویلسون در این باره می گوید: من هرگز در عمرم تصور نمی کردم این فناوری برای یک بیماری نادر به کار رود. سال واقعا جالبی خواهد بود.

بیماری ویلسون با جهش در ژن ATP۷B که پروتئینی با مسئولایت حذف مس مازاد از کبد را دارد، ایجاد می شود. توده های مس در بدن بدون درمان، به سطح سمی می رسند و به کبد آسیب می رسانند، عملکرد عصب ها را مختل می کنند و به اختلالات نورولوژیکی منجر می شوند. درمانی ها فعلی شامل مصرف داروهای پاکسازی مس برای تمام عمر است اما اصلاح ژنتیک پتانسیلی برای یک درمان دائمی جهت ترمیم مستقیم این چالش فراهم می کند.

روش های اصلاح ژنتیک استاندارد مانند کریسپر کاس ۹ به طور معمول ژن ها را به جای بازنویسی غیرفعال می کنند. اما پرایم ادیتینگ مانند یک پردازشگر میکروسکوپی کلمه عمل می کند و می تواند بخش هازی از دی ان ای را با دقت بسیار بالا جایگذاری، حذف و جایگزین کند.

محققان شرکت فناوری زیستی «پرایم مدیسین» این درمان را ابداع کرده اند که ابزارهای اصلاح ژنتیک را با استفاده از نانوذرات لیپیدی به سلول های کبد منتقل می کند. این روش مشابه فناوری به کار رفته در واکسن های mRNA است.

اصلاح دی ان ای به طور مستقیم داخل بدن از فرایندهای پرهزینه و پر خطر استخراج سلول های بیمار برای اصلاح در آزمایشگاه و تزریق دوباره به بدن، اجتناب می کند. با این وجود کارشناسان هشدار داده اند مهندسی ژنتیک داخل بدن انسان چالش های خاص خود را دارد زیرا پزشکان قادر به تایید صحت کامل اصلاحات قبل از آغاز تکثیر سلولی نیستند.

کد مطلب 6987811 شیوا سعیدی

• ژن درمانی کلسترول بد را ۵۰ درصد کاهش داد

• روایت دیلی تلگراف از فروپاشی رژیم صهیونیستی و وقوع جنگ داخلی

• برارزاده: ۴۰۰ پروژه محرومیت‌زدایی آبرسانی در مازندران اجرا می‌شود

• دستگیری ۳ شکارچی غیرمجاز در ارتفاعات دینارکوه آبدانان

• خرمشهر و بهبهان هوای ناسالم برای همه گروه‌های سنی دارند

• آغاز پیمایش ملی عوامل خطر بیماری‌های غیرواگیر در فارس

• رقابت قرآنی بچه‌های مسجد در لرستان

• سفارش غذای شرکتی؛ هزینه و کیفیت را با چه معیارهایی بسنجیم؟

• طرح بیمه فراگیر محصولات کشاورزی در همدان آغاز شد

• بازسازی پل B1 کرج کمتر از ۱۸ ماه زمان می‌برد

• آسمان همدان تا چهارشنبه صاف تا قسمتی ابری است

• اسنایدر: دوست دارم با یزدانی کشتی بگیرم؛ سعدالله‌یف سخت‌ترین رقیب است

• بازگشت طلا به کانال ۳ هزار دلار در آخرین لحظات بازار جهانی

• مرکز آموزشی پژاک منهدم شد

• مدیرکل بنیاد شهیدبوشهر: مشکلات خانواده‌ شهدا با جدیت پیگیری می‌شود

• دو امید مدال‌آوری کشتی آزاد ایران؛ فیروزپور و قاسم‌پور در جمع مدعیان

• ۱۲ کشور هرگونه حمله و تهدید علیه تأسیسات هسته‌ای را محکوم کردند

• آخرین شهید حوادث دی‌ماه پس از ۹ ماه کما به شهادت رسید

• سه روز عزای عمومی در اردن درپی حمله به یک کلیسا

• «مادر بمب‌ها» علیه ایران؛ تهدیدی نظامی یا ابزاری برای جنگ روانی؟

• افزایش دستمزد کارگران نیازی به تأیید هیئت‌وزیران ندارد

• 

  روزنامه‌های ورزشی شنبه دوم آبان ۱۴۰۵

• 

  روزنامه‌های اقتصادی شنبه دوم آبان ۱۴۰۵

• 

  روزنامه‌های صبح شنبه دوم آبان ۱۴۰۵

• تلفن گویا و سانترال ابری
• وکیل آنلاین
• تور کربلا هوایی
• گرمی، پلتفرم سرمایه‌گذاری فلزات گران‌بها
• لاین نوری
• بلکا
• ایمپلنت اصفهان
• دانلود کتاب
• خرید اپل ایدی
• کلینیک ترک اعتیاد تهران
• دوربین مداربسته
• جراح بینی تهران
• جراح بینی در تهران
• قیمت موکت
• تور کربلا
• استند تسلیت
• مرجع پاسخ معتبر پزشکان
• قیمت ایمپلنت
• قطعات لباسشویی
• آموزشگاه تیزهوشان
• بلیط هواپیما
• نمایندگی بوش در تهران
• آموزشگاه زبان ملل
• قیمت و خرید سمعک نامرئی
• مهرینو
• تهران تایمز
• روزنامه آگاه